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|必读|基因治疗: 为一系列难治愈的疾病精准治疗打开了大门时间:2018-12-14


医生尝试用基因治疗双胞胎Tylee和Taleeke罹患的镰状细胞病。图片:Steve Babuljak/UCSF


众所周知,人的疾病或器官功能障碍不可能全部用药物治疗或修复。越来越多科学研究证据显示:治疗个体疾病或维持健康的唯一方法是修补他或她的致病基因。


这是摆在21世纪生物医学界和科学家面前无法回避的挑战——人类基因组编辑治疗疾病或维持健康,这也是最具有挑战性的研究领域。


如何建立与人类疾病相对应的基因治疗体系?在临床上如何应用基因疗法尚无明确路线图。


一些研究人员正应用CRISPR基因编辑技术精确改变DNA编码序列;也有人在对人体免疫细胞进行基因修饰,使其具有精准抗癌能力。在过去几年里,开发各种治疗方法正在加速,包括取代和修饰致病基因编码序列等等。


在研究基因治疗技术和临床应用的同时,需要了解和掌握新的基因如何利用病毒作为载体引入人体的,以及潜在的风险所在。


动物实验证明:人类遗传性疾病有一天可能会在子宫内对胎儿进行编辑修复,让婴儿可以健康地来到这个世界上。


现实中,许多几乎不可能治愈的疾病,如镰状细胞病、癫痫和某些皮肤病都可能通过基因治疗,甚至仅仅一次性治疗而得到永久性治愈。


基因治疗也不局限于源自遗传基因异常的基因疾病,也可以应用DNA治疗一些病毒感染,或用它促使机体产生精准的单克隆抗体,抵御入侵的病原体等。


摆在医生和患者面前的巨大问题是基因疗法仍属于最昂贵的疗法或治愈某些疾病的唯一途径,特别是某些单基因变异诱发的疾病。


与此同时,将基因治疗方法从实验室转化应用于治疗疾病,除了需要恰当的政策法规和监管规范,还需要有创新思维做好市场定价。


最后,也是最棘手的问题:医生、患者和政府监管机构如何解决伦理争议和认知困惑。


产前基因治疗提供了最早、最有效的治疗方法。在婴儿出生前消除致病基因或诱发疾病,让婴儿有最大的获益。


该领域国际研究团队包括杜克-新加坡国立大学医学院胎儿医学专家杰里·陈领导的研究小组。他们把胚胎基因治疗视为提供有质量的生命”。


癫痫疾病的基因疗法:抗癫痫药物并非对每位患者起作用,目前正研发一种新疗法来治疗患者疾病,而且不需要脑部手术治疗。


Kullmann领导的研究小组正探讨将不同的基因引入癫痫患者大脑潜在区域,选择性平息导致癫痫发作的脑电活动。尽管处于临床试验阶段,可以看出针对癫痫疾病的基因疗法有巨大需求。


针对镰状细胞病的基因疗法

目前研究进展很有希望,但是,真正完全治愈这种顽疾可能还需要几年时间。

改变基因实现修复皮肤

皮肤作为体内最大的器官是基因治疗的主要目标。

规范“基因治疗”创新行动

医疗监管机构应为基因治疗进入临床应用设立一些临床研究试验领域或专题。

抗体药物的遗传基因生产捷径

插入已知的遗传DNA信息,可以促使身体内制造出抗体“药物”,为治疗流感等疾病和艾滋病等感染疾病提供了一种崭新的方法。


(本文转自中美精准医学)

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